奇侠优配阿斯利康(AZN.US)首创C5补体双抗III期重症肌无力研究成功

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智通财经APP获悉，7月24日，阿斯利康(AZN.US)宣布gefurulimab的III期临床试验在抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性(Ab+)的全身型重症肌无力(gMG)成人患者中取得积极结果。数据显示，与安慰剂相比，gefurulimab在第26周时，在重症肌无力日常生活活动能力量表(MG-ADL)总分上显示出具有统计学显著性和临床意义的、相较于基线的改善。

Gefurulimab是一种迷你双抗(25kD)，只包含了靶向C5的抗体重链可变区和与白蛋白(Albumin)特异性结合的抗体片段。较小的分子量可以带来更好的渗透性，并且与白蛋白的结合能够延长其半衰期，有望成为一款可居家用药的每周1次的皮下注射疗法。

全身型重症肌无力(gMG)是一种罕见、使人衰弱、慢性的自身免疫性神经肌肉疾病，会导致肌肉功能丧失和严重无力。gMG患者最初可能出现言语不清、复视、眼睑下垂和无力等症状，随着疾病进展，症状会变得更加严重，包括极度疲劳、吞咽困难、窒息和呼吸衰竭。

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